Introduzione

Trapianto di midollo

Cellule staminali emopoietiche

Le cellule staminali emopoietiche (CSE) sono cellule staminali adulte; in altre parole, sono cellule immature dotate della capacità di auto-rinnovarsi combinata alla potenzialità di produrre cellule altamente specializzate (differenziate).

Le cellule staminali adulte sono capaci di dare origine a tutti i tipi cellulari del tessuto a cui appartengono, contribuendo così al mantenimento della sua struttura e della sua funzione, mediante la sostituzione delle cellule mature danneggiate o morte.

Nell’adulto, le CSE si trovano nel midollo osseo, in regioni specifiche dette nicchie, dove sono in stretto contatto con altri tipi di cellule (mesenchimali, ossee, dei vasi sanguigni) che, insieme ai fattori da loro prodotti, sono responsabili del mantenimento dell’equilibrio fra autorinnovamento e differenziazione.

Le CSE sono in grado di dare origine a tutti i tipi di cellule del sangue mediante il graduale passaggio dalla cellula staminale indifferenziata alla cellula matura (emopoiesi) appartenente ad una delle seguenti tipologie:

  • globuli rossi, che portano ossigeno a tutti gli organi e tessuti dell’organismo
  • globuli bianchi, che aiutano a combattere le infezioni
  • piastrine, che aiutano a fermare il sanguinamento

Le cellule del sangue mature migrano dal midollo osseo al sangue periferico.

Le CSE sulla loro superficie hanno una molecola, l’antigene CD34, che le caratterizza e ne permette la identificazione e la quantificazione mediante tecniche di citofluorimetria.

Fino ad oggi sono state identificate tre principali sorgenti di cellule staminali emopoietiche:

  • il midollo osseo
  • il sangue periferico
  • il sangue del cordone ombelicale

Il midollo osseo

Il midollo osseo è un tessuto spugnoso che si trova nei canali delle ossa lunghe e nella parte centrale delle ossa piatte (bacino, sterno, cranio, vertebre, coste). Produce le cellule del sangue e del sistema immunitario (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) mediante un processo chiamato emopoiesi.

Il trapianto di midollo osseo

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche rappresenta, attualmente, la cura principale per numerose malattie del sangue quali, ad esempio, la leucemia e i linfomi. I buoni risultati ottenuti negli ultimi decenni hanno spinto ad affinare sempre di più le tecniche di trapianto, migliorando continuamente la sopravvivenza dei malati.

Trattandosi di una cura complessa è necessario che si verifichino le seguenti condizioni: innanzitutto, lo stato di salute generale del malato deve essere in grado di tollerare una chemioterapia ad alte dosi; in secondo luogo, la malattia da curare deve essere sensibile ai farmaci.

Il prelievo di sangue consiste nel prelievo di CSE (cellule staminali emopoietiche), che comprende diverse modalità: aspirato midollare, aferesi di sangue periferico mobilizzato e utilizzo di sangue cordonale.

Successivamente viene praticata l’infusione in malati sottoposti a chemioterapia ad alte dosi, detto ‘regime di condizionamento’, capace di indurre un’aplasia midollare irreversibile, fondamentale per l’eradicazione della malattia e per l’immunosoppressione necessaria all’attecchimento del trapianto.

Esistono tre principali tipi di trapianto emopoietico: autologo, allogenico e singenico. Si parla di trapianto autologo quando la persona che dona il midollo (donatore) è la stessa che lo riceve (ricevente); di trapianto allogenico quando il donatore è un fratello, un familiare, o un non familiare, compatibile con il malato (MUD-trapianto da donatore non consanguineo); di trapianto singenico, molto raro, quando il donatore e il ricevente sono gemelli monovulari.

Donazione di cellule staminali

Fino a pochi anni fa, la possibilità di effettuare un trapianto era vincolata alla disponibilità di un donatore, perfettamente compatibile con il malato, presente nell'ambito familiare, evento che si verifica con una frequenza del 30% circa nei fratelli (Video).

Il continuo avanzamento delle conoscenze e delle tecniche ha progressivamente ampliato la possibilità di applicare questa procedura sia per quanto riguarda le malattie curabili sia per le caratteristiche dei malati. Ciò ha determinato l’esigenza di avere un maggior numero di donatori per soddisfare le richieste.

Per far fronte a questa situazione sono stati creati dei Registri internazionali in cui sono inseriti i riferimenti dei donatori volontari che, ad oggi, sono stimati in quasi 30 milioni.
Tra i Registri, si ricorda il Registro Italiano Donatori di Midollo Osseo (noto come Italian Bone Marrow Donor Registry o IBMDR) che contiene i riferimenti di tutti i potenziali donatori adulti e delle unità di sangue del cordone ombelicale donate per solidarietà. Si tratta di un registro importante perché, spesso, chi ha bisogno di un trapianto non riesce a trovare nella propria famiglia un donatore compatibile; la ricerca, in questi casi, si sposta a livello nazionale con il registro IBMDR e, se necessario, a livello internazionale.

A cosa serve il trapianto di cellule staminali

Il trapianto di cellule staminali è effettuato quando il midollo è danneggiato e non è più in grado di produrre cellule del sangue sane (emopoiesi).

Talvolta, è eseguito per sostituire le cellule del sangue danneggiate o distrutte in seguito a terapie contro il cancro.

Il trapianto di CSE può essere impiegato per curare:

  • anemie aplastiche severe (malattie del midollo)
  • leucemie (tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi del sangue)
  • linfomi (tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi del sangue)
  • emoglobinopatie (anemie falciformi, talassemie)
  • mielomi (cancro che colpisce le cellule del midollo chiamate plasmacellule)
  • disordini del sistema immunitario e del metabolismo come, ad esempio, l’immunodeficienza combinata e la sindrome di Hurler

Il trapianto di cellule staminali si svolge in più fasi:

  • verificare che il malato sia adatto a sottoporsi al trapianto
  • valutare l’idoneità del donatore: test di compatibilità (istocompatibilità), stato generale di salute, test sierologici negativi
  • trattamento del donatore con i fattori di crescita/chemioterapia che inducono la riproduzione (proliferazione) delle cellule staminali emopoietiche e la loro migrazione dal midollo osseo al sangue (fase di mobilizzazione)
  • raccolta delle cellule staminali emopoietiche dal sangue (procedura di aferesi) o dal midollo (procedura di espianto di midollo) del donatore ed eventuale loro crioconservazione
  • preparazione dell’organismo del malato al trapianto con chemioterapia o radioterapia per distruggere tutte le cellule tumorali (regime di condizionamento)
  • infusione delle cellule staminali nel malato
  • ricovero del malato fino all’attecchimento del trapianto

Generalmente, è necessario un ricovero in ospedale per un mese prima che il trapianto inizi ad avere effetto, mentre per il pieno recupero fisico possono essere necessari anche un paio di anni.

Rischi di un trapianto di cellule staminali

Prima di sottoporsi ad un trapianto di cellule staminali è importante che le persone siano consapevoli sia dei rischi sia dei benefici che esso comporta. Il trapianto è la principale cura in molte malattie e ha consentito a molte persone di guarire.

I possibili problemi che possono comparire durante o dopo il trapianto includono:

  • aplasia midollare (una insufficienza funzionale del midollo osseo), che può portare ad anemia, emorragia o ecchimosi e ad un incremento del rischio di infezioni
  • malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD , Graft versus Host Disease) che si verifica nel trapianto allogenico quando le cellule trapiantate, in particolare quelle del sistema immunitario, iniziano ad attaccare gli organi del malato che ha ricevuto il trapianto
  • effetti collaterali della chemioterapia quali, ad esempio, perdita dei capelli e infertilità

Bibliografia

NHS Choices. Stem cell and bone marrow transplants (Inglese)

Mayo Clinic. Bone marrow transplant (Inglese)

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