Introduzione
A partire dall'antica Grecia, il termine “phármakon” stava ad indicare la duplice natura di una sostanza che, da un lato, era in grado di curare le malattie e, dall'altro, poteva essere nociva o addirittura tossica. Nel 460 a.C. Ippocrate di Kos, medico dell’antichità considerato il padre della medicina, definì farmaco quel preparato capace di determinare un’azione sull'organismo, modificandone lo stato esistente. Oggi il “cambiamento” indotto dal farmaco è utilizzato per curare, prevenire o accertare (diagnosticare) le malattie o per comprendere il funzionamento dell’organismo (i processi fisiologici).
Nel corso della storia, la ricerca scientifica, con lo scopo di scoprire nuove medicine sempre più efficaci e sicure, ha consentito il passaggio dalle antiche miscele di sostanze naturali ai farmaci più innovativi, in grado di consentire cure sempre più all'avanguardia. Un lungo percorso segnato, a volte, da qualche insuccesso ma, soprattutto, dal raggiungimento di traguardi che hanno consentito di debellare gravi malattie e di migliorare la durata e la qualità della vita dell’uomo. Questo lungo cammino scientifico è stato accompagnato dall'intervento vigile del legislatore che, al fine di tutelare la salute dei cittadini, ha disposto l’adozione di un complesso sistema di leggi e di linee guida tecnico–scientifiche divenute presupposto della cosiddetta scienza regolatoria, vale a dire di quella disciplina che si occupa delle valutazioni di qualità, sicurezza ed efficacia di un medicinale che deve essere registrato presso le autorità competenti per essere immesso in commercio.
Ogni farmaco, infatti, prima di essere autorizzato alla commercializzazione è sottoposto ad una lunga serie di studi, condotti prima in laboratorio “in vitro”, ossia in provetta, e “in vivo”, vale a dire su animali (sperimentazione pre-clinica) e poi sull’uomo (sperimentazioni cliniche di fase I, II, III) al fine di verificarne sicurezza ed efficacia. Poiché queste sperimentazioni sono condotte su numeri esigui di persone rispetto alla dimensione della popolazione generale che utilizzerà i medicinali, dopo la loro immissione in commercio i farmaci sono sottoposti ad altri studi, denominati di fase IV o di post marketing, per rilevare eventuali cambiamenti nella loro efficacia e sicurezza quando sono utilizzati su numeri estremamente elevati di persone.
Tutto il processo descritto, che riguarda l’intero ciclo di vita dei farmaci dalla sperimentazione, alla commercializzazione, alla farmacovigilanza, è regolato da norme e autorizzazioni da parte delle Autorità nazionali competenti dei paesi in cui si svolgono le sperimentazioni e a cui sono richieste le registrazioni.
In Italia, il Ministero della Salute rilascia le autorizzazioni per la sperimentazione sugli animali, mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per le sperimentazioni sull’uomo. Le autorizzazioni alla commercializzazione (Autorizzazione immissione in commercio, AIC) sono rilasciate dall’AIFA sul territorio nazionale o dalla Commissione Europea che emana una decisione definitiva sull’AIC del medicinale con carattere vincolante per tutti gli Stati membri, sulla base della valutazione effettuata dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). A supporto delle attività del Ministero della Salute, dell’AIFA e dell’EMA, l’Istituto Superiore di Sanità rilascia dei pareri tecnico-scientifici che riguardano tutto il lungo percorso di sviluppo del farmaco, dagli studi preclinici alla disponibilità in commercio: un processo che richiede, in media, 10-12 anni e può costare diverse centinaia di milioni di euro.
Prossimo aggiornamento: 6 Febbraio 2022